Απορρίπτει η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) το φάρμακο Kyndrisa της BioMarin Pharmaceutical Inc για τη θεραπεία μια σπάνιας μυϊκής διαταραχής, το οποίο αναμένονταν να αποτελέσει την πρώτη θεραπεία στις Ηνωμένες Πολιτείες για την μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD).
Η DMD αποτελεί μια προοδευτική, εκφυλιστική γενετική διαταραχή που εμποδίζει την κίνηση των μυών και πλήττει περίπου 1 στα 3.600 νεογέννητα. Οι περισσότεροι ασθενείς πεθαίνουν στην ηλικία των 30 ετών, με το DMD να μην έχει καμία θεραπεία ακόμη.
Ομάδα ανεξάρτητων συμβούλων του FDA είχε επισημάνει τον περασμένο Νοέμβριο ότι δεν ήταν επαρκής η αποτελεσματικότητα Kyndrisa στις δοκιμές, με αποτέλεσμα να μην δικαιολογούν την έγκριση του.
Οι αναλυτές εκτιμούν ότι η φαρμακευτική επιχείρηση BioMarin πιθανότατα να χρειαστεί ακόμη μια μελέτη τελικού σταδίου για το Kyndrisa στις Ηνωμένες Πολιτείες. Να σημειωθεί πως το Kyndrisa βρίσκεται επίσης υπό καθεστώς εξέτασης για την έγκριση του και στην Ευρώπη.