Το Jakavi έχει ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης, μιας μορφής καρκίνου του αίματος, και δοκιμάστηκε σε μελέτη Φάσης ΙΙΙ σε ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία.
Όπως έδειξε η μελέτη, το φάρμακο ήταν σε θέση να διατηρήσει τον όγκο των ερυθροκυττάρων, χωρίς την ανάγκη φλεβοτομίας, μειώνοντας το μέγεθος της σπλήνας σε ορισμένους ασθενείς.
Το Jakavi της Novartis πέτυχε πωλήσεις 163 εκατ. δολάρια το περασμένο έτος και 30 εκατ. δολάρια το 2012.
«Με την πρόσθετη ένδειξη της polycythemia vera η έγκριση αναμένεται στο επόμενο έτος. Το Jakavi αναδύεται σίγουρα ως νέο φάρμακο, με δυνατότητες blockbuster, για τη Novartis», όπως δηλώνουν οι αναλυτές.
Η μυελοΐνωση είναι μια απειλητική για τη ζωή αιματολογική κακοήθεια με φτωχή πρόγνωση και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Αναπτύσσεται όταν η ανεξέλεγκτη σηματοδότηση του μονοπατιού JAK – που ρυθμίζει την παραγωγή των κυττάρων του αίματος – αναγκάζει το σώμα να παράγει κύτταρα αίματος που δεν λειτουργούν σωστά, γεγονός που οδηγεί σε αλλοιώσεις του μυελού των οστών, διόγκωση του σπλήνα και άλλες σοβαρές επιπλοκές.
Μελέτες δείχνουν ότι οι ασθενείς με μυελοΐνωση έχουν μικρό προσδόκιμο επιβίωσης, με διάμεση συνολική επιβίωση στα 5,7 έτη. Αν και η αλλογενής μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων μπορεί να θεραπεύσει τη μυελοΐνωση, η διαδικασία σχετίζεται με σημαντική νοσηρότητα και θνησιμότητα, και είναι κατάλληλη για λιγότερους από το 5% των ασθενών που είναι νέοι και με επαρκή φυσική κατάσταση, ώστε να υποβληθούν στη διαδικασία.