Όπως μεταδίδουν τα διεθνή πρακτορεία, το Luspatercept αφορά τη θεραπεία ασθενών με τακτικές μεταγγίσεις β-μεσογειακής αναιμίας και δεύτερον, για τη θεραπεία των ασθενών με μη-εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία.
Ο FDA εντάσσει σε καθεστώς fast track τις θεραπείες που θεωρούνται ικανές για την αντιμετώπιση ιατρικών αναγκών που δεν καλύπτονται και έχουν την δυναμική για τη αντιμετώπιση σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή ασθενειών, προκειμένου να διευκολύνει την ανάπτυξη τους και να επιταχύνει την διαδικασία επανεξέτασης.
Το Luspatercept, που επί του παρόντος βρίσκεται σε κλινική μελέτη φάσης ΙΙ, αναπτύσσεται από κοινού από την Celgene και την Acceleron. Οι δύο φαρμακευτικές εταιρείες σχεδιάζουν να ξεκινήσει ένα πρόγραμμα φάσης ΙΙΙ εντός το 2015 για το luspatercept, για την θεραπεία ασθενών που πάσχουν από β-θαλασσαιμία, ενώ αξιολογείται επίσης για τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (στη φάση II).
Εκτός από το Luspatercept, οι εταιρείες αναπτύσσουν από κοινού το Sotatercept, που συμβάλλει στην αύξηση της οστικής πυκνότητας. Το Sotatercept αξιολογείται επίσης για την θεραπεία, τελικού σταδίου, της χρόνιας νεφρικής νόσου.
Ο όρος θαλασσαιμία περιλαμβάνει μια ετερογενή ομάδα κληρονομικών διαταραχών. Το κύριο χαρακτηριστικό τους είναι η μειωμένη σύνθεση της αιμοσφαιρίνης, που οφείλεται σε ελαττωματική παραγωγή των αιμοσφαιρινικών αλυσίδων α και β2, με αποτέλεσμα την ανεπαρκή αιμοποίηση, την καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων στο περιφερικό αίμα και κατ’ επέκταση, την αναιμία. Ανάλογα με την αλυσίδα που αφορά το γενετικό πρόβλημα, τα θαλασσαιμικά σύνδρομα διακρίνονται σε α-θαλασσαιμίες και β-θαλασσαιμίες.
Οι α-θαλασσαιμίες σε ομόζυγο μορφή δεν είναι συμβατές με τη ζωή, ενώ οι α-ετερόζυγες μορφές δεν προκαλούν ιδιαίτερα κλινικά προβλήματα.
Οι β-θαλασσαιμίες είναι περισσότερο συχνές και με μεγαλύτερη κλινική βαρύτητα. Οι α-θαλασσαιμίες είναι περισσότερο συχνές στη νοτιο-ανατολική Ασία και στην Κίνα, ενώ οι β-θαλασσαιμίες απαντώνται συχνότερα στους λαούς που κατοικούν γύρω από τη Μεσόγειο θάλασσα.
Κλινικά η νόσος εκδηλώνεται κατά τον 6ο –9ο μήνα της ζωής, με χαρακτηριστικά την ωχρότητα, ηπατομεγαλία, σπληνομεγαλία, πυρετό, συχνές λοιμώξεις και καθυστερημένη σωματική ανάπτυξη του παιδιού, αλλά φυσιολογική ανάπτυξη της νοημοσύνης.