Το «πράσινο φως» έλαβε η Vertex από την CHMP για το ALYFTREK, έναν νέο διαμορφωτή του CFTR που χορηγείται μία φορά ημερησίως για τη θεραπεία της Κυστικής΄Ινωσης.

Το ALYFTREK®(deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) συνιστάται για άτομα με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR). Σε κλινικές δοκιμές «head-to-head», το deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor ήταν μη κατώτερο ως προς το ppFEV1 και ανώτερο σε σύγκριση με το KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) στη μείωση των χλωριόντων του ιδρώτα – σε σύγκριση με τον συνδυασμό ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.

Συγκεκριμένα, σχετικά με τη θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) η Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, και Chief Medical Officer, Vertex επεσήμανε ότι «Ο στόχος μας ήταν πάντα να καινοτομούμε κατά συρροή για να βοηθήσουμε τα άτομα με κυστική ίνωση να ζήσουν πιο υγιείς και μεγαλύτερης διάρκειας ζωές. Εάν εγκριθεί, αυτό το νέο φάρμακο θα ενδείκνυται για άτομα με Κ.Ι. ηλικίας 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι, γεγονός που σημαίνει ότι περισσότεροι ασθενείς θα είναι επιλέξιμοι για ένα φάρμακο που θα τους φέρνει πιο κοντά στα φυσιολογικά επίπεδα χλωριούχου ιδρώτα».

Σε άτομα με κυστική ίνωση, μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR οδηγούν σε μειωμένη ποσότητα και/ή λειτουργία του διαύλου πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Το vanzacaftor και το tezacaftor έχουν σχεδιαστεί για να αυξάνουν την ποσότητα της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια διευκολύνοντας την επεξεργασία και τη διακίνηση της πρωτεΐνης CFTR. Όπως ανακοινώθηκε το Deutivacaftor είναι ένας ενισχυτής που έχει σχεδιαστεί για να αυξάνει την πιθανότητα ανοίγματος διαύλου της πρωτεΐνης CFTR που παραδίδεται στην κυτταρική επιφάνεια για τη βελτίωση της ροής αλατιού και νερού κατά μήκος της κυτταρικής μεμβράνης.

Υπενθυμίζεται ότι η Κυστική Ίνωση είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που συντομεύει τη ζωή και επηρεάζει περισσότερους από 109.000 ανθρώπους, συμπεριλαμβανομένων 94.000 ατόμων στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Η προοδευτική, πολυοργανική νόσος  επηρεάζει τους πνεύμονες, το ήπαρ, το πάγκρεας, το γαστρεντερικό σωλήνα, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες και την αναπαραγωγική οδό.