Την κυκλοφορία ενός νέου φαρμάκου για την κυστική ίνωση, του Orkambi ενέκρινε η αρμόδια εποπτική Αρχή των ΗΠΑ, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Πρόκειται για την δεύτερη θεραπεία της νόσου από την αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία Vertex Ρharmaceuticals, μετά το πρώτο φάρμακο Kalydeco για την ίδια πάθηση, το οποίο είχε εγκριθεί το 2012.
Και τα δύο φάρμακα στοχεύουν στο ίδιο ελαττωματικό γονίδιο. Όμως το κόστος της θεραπείας είναι μεγάλο, καθώς για το Orkambi αναμένεται να φθάσει τα 259.000 δολάρια ετησίως, ενώ για το Kalydeco ξεπερνά τα 300.000 δολάρια.
Το Orkambi απευθύνεται σε περισσότερους ασθενείς (σχεδόν στους μισούς συνολικά) σε σχέση με το Kalydeco, επειδή στοχεύει σε μια πιο κοινή μετάλλαξη του «ένοχου» γονιδίου. Το Orkambi αποτελεί συνδυασμό της δραστικής ουσίας του Kalydeco (ivacaftor) και μιας άλλης μίας φαρμακευτικής ουσίας (lumacaftor).