Εγκρίθηκε σωτήρια θεραπεία για τη μεσογειακή αναιμία

Το «πράσινο φως» έδωσε ο  Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) στη γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων, αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Πρόκειται για κυτταρικό προϊόν που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία.

Συγκεκριμένα, εισάγεται ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου της β-σφαιρίνης.

Τα αιμοποιητικά κύτταρα χορηγούνται ενδοφλέβια, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

Τα νέα δεδομένα ανακοινώθηκαν στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας, το οποίο πραγματοποιήθηκε στο Αμστερνταμ από τις 13 έως 16 Ιουνίου.

Ειδικότερα, οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία  με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με  β⁰ γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.

Στην κλινική μελέτη HGB 212 έλαβε μέρος το Νοσοκομείο Γ.Παπανικολάου και η Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς, οι οποίοι έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Οι ειδικοί θεωρούν ότι η εν λόγω θεραπευτική προσέγγιση διανοίγει νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας.