Επαναστατική χαρακτηρίζει η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) την θεραπεία με olipudase alfa της φαρμακευτικής επιχείρησης Sanofi και της θυγατρικής της Genzyme.
Όπως μεταδίδει το Reuters, η θεραπεία αντικατάστασης ενζύμου διερευνάται για τη θεραπεία ασθενών με μη νευρολογικές εκδηλώσεις ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD), γνωστή επίσης ως νόσος Niemann-Pick τύπου Β, σε αντίθεση με την τύπου Α η οποία χαρακτηρίζεται από νευρολογική συμμετοχή, όπως ανέφεραν οι φαρμακευτικές σε σχετική τους δήλωση.
Η ASMD είναι μια σοβαρή και απειλητική για τη ζωή διαταραχή που προκαλείται από ανεπαρκή δραστικότητα του ενζύμου σφιγγομυελινάσης (ASM), η οποία οδηγεί σε τοξική συσσώρευση σφιγγομυελίνης.
Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου Β.
Επαναστατική χαρακτηρίζει ο FDA νέα θεραπεία της Genzyme
Σχετικά άρθρα
Περιοδικό Pharma & Health Business
Δημοφιλή
Γεωργιάδης: Σταματούν οι πληρωμές σε εργαστήρια που δεν “ανεβάζουν” τις εξετάσεις 
Στοιχεία σοκ για τα ναρκωτικά-Εξαπλασιάστηκε η κοκαΐνη στα λύματα της Αθήνας 
Αλλαγές στη διοίκηση Νοσοκομείων Αττικής 
Σε έναν μήνα θα έχουν ολοκληρωθεί όλοι οι διορισμοί διοικητών νοσοκομείων 
SOS Πανελλήνιου Ιατρικού Συλλόγου για το ρυθμιστικό πλαίσιο της Τηλεϊατρικής 
Γεωργιάδης: Ο Εθνικός Ηλεκτρονικός Φάκελος Υγείας έτοιμος μέχρι το τέλος του έτους
Comments (0)