Επαναστατική χαρακτηρίζει η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) την θεραπεία με olipudase alfa της φαρμακευτικής επιχείρησης Sanofi και της θυγατρικής της Genzyme.
Όπως μεταδίδει το Reuters, η θεραπεία αντικατάστασης ενζύμου διερευνάται για τη θεραπεία ασθενών με μη νευρολογικές εκδηλώσεις ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD), γνωστή επίσης ως νόσος Niemann-Pick τύπου Β, σε αντίθεση με την τύπου Α η οποία χαρακτηρίζεται από νευρολογική συμμετοχή, όπως ανέφεραν οι φαρμακευτικές σε σχετική τους δήλωση.
Η ASMD είναι μια σοβαρή και απειλητική για τη ζωή διαταραχή που προκαλείται από ανεπαρκή δραστικότητα του ενζύμου σφιγγομυελινάσης (ASM), η οποία οδηγεί σε τοξική συσσώρευση σφιγγομυελίνης.
Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου Β.
Επαναστατική χαρακτηρίζει ο FDA νέα θεραπεία της Genzyme
Σχετικά άρθρα
Περιοδικό Pharma & Health Business
Δημοφιλή
Απόφαση–σταθμός για τον Πανελλήνιο Ιατρικό Σύλλογο μετά την ακύρωση των εκλογών του 2022 
Δημοσιεύτηκε η πολυαναμενόμενη απόφαση για τις κλινικές μελέτες 
ΠΙΣ: Νέος πρόεδρος ο Κ. Κουτσόπουλος-Παραιτήθηκε ο Αθ. Εξαδάκτυλος 
Επίσημο “χαστούκι” στα τεστ δυσανεξίας 
Συνάντηση Γεωργιάδη με τον νέο πρόεδρο του ΠΙΣ Κ. Κουτσόπουλο 
Σοβαρές προειδοποιήσεις για τη δημόσια υγεία μετά την απόσυρση του Bactrimel από την ελληνική αγορά
Comments (0)