Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης: Καλά νέα από την χορήγηση τριπλού συνδυασμού

Ενθαρρυντικά είναι τα στοιχεία από την χορήγηση τριπλού συνδυασμού φαρμάκων σε πάσχοντες από Κυστική Ίνωση.  Ο συνδυασμός διασφαλίζει αύξηση της αναπνευστικής λειτουργίας, μείωση των λοιμώξεων και της ανάγκης για μεταμόσχευση πνευμόνων.

Ειδικότερα στο 45^ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης  παρουσιάστηκαν  μεταξύ άλλων η χρήση  νέων φαρμάκων που στοχεύουν στο αίτιο της νόσου και ειδικά ο τριπλός συνδυασμός φαρμάκων που χορηγείται και σε ασθενείς της χώρας μας. Ο εν λόγω συνδυασμός βελτιώνει σημαντικά την αναπνευστική λειτουργία των ασθενών καθώς και άλλες παραμέτρους του νοσήματος και αυξάνει το προσδόκιμο επιβίωσης.

Στα πλεονεκτήματά του συγκαταλέγονται η μεγάλη βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας, σημαντική μείωση στις παροξύνσεις των αναπνευστικών λοιμώξεων και στη νοσηλεία των ασθενών κατά 77 %, μειωμένο κίνδυνο κατά 87% για μεταμόσχευση πνευμόνων και κατά 74% για θάνατο. Αξιοσημείωτη είναι η κλινική περίπτωση Ιταλού ασθενούς, ο οποίος είχε εγγραφεί σε λίστα μεταμόσχευσης πνευμόνων, με βαριά αναπνευστική ανεπάρκεια,  καθώς έπασχε από χρόνιο πνευμοθώρακα, δύσκολα ιάσιμο. Χάρη στην χορήγηση του θεραπεύτηκε πλήρως, και πλέον η γενικότερη αναπνευστική του κατάσταση και η βελτίωση του πνευμονικού παρεγχύματος ήταν σημαντική σε βαθμό που τέθηκε εκτός λίστας μεταμόσχευσης.

Επιστημονικά δεδομένα

Συγκεκριμένα, η Vertex παρουσίασε την πρώτη ανάλυση δεδομένων που συλλέχθηκαν στο Μητρώο Ασθενών του Ιδρύματος ΚΙ των ΗΠΑ (CFFPR) από περισσότερα από 16.000 άτομα με ΚΙ που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με KAFTRIO^® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε συνδυασμό με ivacaftor για κατά μέσο όρο εννέα μήνες. Αυτή η πρώτη ενδιάμεση ανάλυση μιας συνεχιζόμενης πενταετούς μετεγκριτικής μελέτης (περίληψη WS22.05) έδειξε ότι η σε πραγματικές συνθήκες θεραπεία με KAFTRIO^® σε συνδυασμό με ivacaftor συσχετίστηκε με βελτιωμένη πνευμονική λειτουργία και μια κατά 77% μείωση κινδύνου για πνευμονικές παροξύνσεις σε σύγκριση με επίπεδα προ του KAFTRIO^® σε συνδυασμό με ivacaftor, καθώς επίσης και 87% χαμηλότερο κίνδυνο μεταμόσχευσης πνεύμονα και 74% χαμηλότερο κίνδυνο θανάτου, σε σύγκριση με ιστορικά δεδομένα του πληθυσμού του CFFPR των ΗΠΑ το 2019. Δεν εντοπίστηκαν επιπλέον λόγοι ανησυχίας που να σχετίζονται με την ασφάλεια της θεραπείας.

Επίσης, ανακοινώθηκαν  δεδομένα που συγκρίνουν τον ετήσιο ρυθμό μεταβολής της πνευμονικής λειτουργίας σε άτομα με ΚΙ ηλικίας 12 ετών και άνω με δύο μεταλλάξεις F508del (F/F) ή μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (F/MF) που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με KAFTRIO^® σε συνδυασμό με ivacaftor στις βασικές μελέτες και σε μια ανοικτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης σε σύγκριση με ιστορικά στοιχεία ελέγχου απουσία θεραπείας με ρυθμιστές της CFTR από το CFFPR των ΗΠΑ (περίληψη WS22.04) που αντιστοιχήθηκαν με βαθμολογία τάσης. Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι το KAFTRIO^® σε συνδυασμό με ivacaftor επέδειξε κατά μέσο όρο καμία μείωση του ppFEV₁ σε μια περίοδο δύο ετών σε αυτόν τον πληθυσμό, σε αντίθεση με τις μειώσεις που παρατηρήθηκαν στα αντιστοιχισμένα στοιχεία ελέγχου. Η ανάλυση υποδηλώνει ότι η θεραπεία με KAFTRIO^® σε συνδυασμό με ivacaftor έχει σημαντικό αντίκτυπο στην πορεία της πνευμονικής νόσου με ΚΙ.

Επιπρόσθετα, η Vertex παρουσίασε δεδομένα από μια μακροπρόθεσμη μελέτη σε πραγματικές συνθήκες που καταδεικνύει ότι η έναρξη χορήγησης του KALYDECO^® (ivacaftor) νωρίς στη ζωή (ηλικίες 6-10 ετών) διατηρεί τη λειτουργία των πνευμόνων σε μεγαλύτερο βαθμό από ό,τι εάν το KALYDECO^® ξεκινά σε μεγαλύτερη ηλικία (περίληψη WS17.03). Αυτά τα αποτελέσματα καταδεικνύουν τη σημασία της έγκαιρης έναρξης χορήγησης του KALYDECO^® για επιλέξιμους ασθενείς.

Για την θεραπευτική λύση η δρ Ιωάννα Λούκου, διευθύντρια του Τμήματος Κυστικής Ίνωσης του Νοσοκομείου Παίδων Αθηνών «Η Αγία Σοφία», επεσήμανε ότι «με τα νέα φάρμακα παρατηρείται σημαντική αύξηση της αναπνευστικής λειτουργίας, μείωση των παροξύνσεων της χρόνιας πνευμονοπάθειας και βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών, κάτι το οποίο βλέπουμε καθημερινά στους ασθενείς που παρακολουθούνται στο Τμήμα μας, δεδομένου ότι η πλειονότητα των ασθενών μας λαμβάνει ήδη τις νέες θεραπείες».

Άλλα ζητήματα

Στο πλαίσιο του συνεδρίου συζητήθηκαν όλες οι τελευταίες εξελίξεις στην φαρμακοθεραπεία και στη γονιδιακή και κυτταρική θεραπεία της ασθένειας, στην αντιμετώπιση των λοιμώξεων από διάφορα μικρόβια, στην προσβολή του αναπνευστικού συστήματος από μύκητες κ.ά.  Επίσης, οι ιατροί αντάλλαξαν εμπειρίες για τα προβλήματα που αντιμετωπίζουν από τις αλληλεπιδράσεις των νέων φαρμάκων με άλλα φάρμακα, τις προφυλάξεις και τους ενδεχόμενους κινδύνους που πρέπει να λαμβάνουν υπόψη κατά τη θεραπεία και τις θετικές αλλαγές που επιφέρουν στην διατροφή των ασθενών και γενικότερα στο γαστρεντερικό σύστημα.

Σχετικά με την πανδημία  συζητήθηκαν οι τρόποι που ανέπτυξαν οι κλινικές για την περίθαλψη και νοσηλεία των ασθενών κατά την διάρκεια της καραντίνας και της πανδημίας, η τηλεϊατρική, καθώς και στις επιπτώσεις που είχε η πανδημία στην ποιότητα ζωής των ασθενών. Επίσης, έντονα τέθηκε το ζήτημα των συνεπειών του νοσήματος στην ψυχική υγεία  και ακόμη  η επίδραση που έχουν τα φάρμακα στην ψυχική υγεία των ασθενών καθώς και τα προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι θεράποντες στις κλινικές όπου παρακολουθούνται ασθενείς, σχετικά με τον τρόπο που θα πρέπει να προσεγγίζονται όσοι δεν είναι επιλέξιμοι μέχρι στιγμής για τις νέες θεραπείες.

Άξιο λόγου είναι ότι βραβεύθηκε  το πόστερ των  Ελλήνων φυσικοθεραπευτών οι οποίοι σε συνεργασία με το «Χαμόγελο του Παιδιού», που χρηματοδοτεί το πρόγραμμα της κατ’ οίκον νοσηλείας. Επίσης, παρουσίασαν μια μέθοδο παρακολούθησης της φυσικοθεραπείας των ασθενών μέσω τηλεφωνικών βιντεοκλήσεων που πραγματοποιούσαν με τους ασθενείς.

Κατά τη διάρκεια του συνεδρίου, η πρόεδρος του Συλλόγου για την Κυστική Ίνωση  Αγγελική Πρεφτίτση συναντήθηκε με την αντιπρόεδρο της Vertex. Κατά τη συνάντηση συζήτησαν  για διαπραγμάτευση των νέων φαρμάκων στην χώρα μας και την ανάγκη επίσπευσης των διαδικασιών προς όφελος των Ελλήνων ασθενών.