Για πρώτη φορά, ασθενείς με ανώμαλα κύτταρα στον μυελό των οστών έχουν θεραπευτική επιλογή πριν η κατάστασή τους εξελιχθεί σε πολλαπλό μυέλωμα. O FDA ενέκρινε τη χρήση της υποδόριας μορφής του Darzalex (Darzalex Faspro) της Johnson & Johnson για τη θεραπεία ασθενών με υψηλού κινδύνου SMoldering multiple myeloma (SMM), μια ασυμπτωματική ενδιάμεση κατάσταση που συχνά εξελίσσεται σε ενεργό καρκίνο.

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 AQUILA, η οποία έδειξε ότι το Darzalex Faspro μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου κατά 51% σε σύγκριση με την απλή παρακολούθηση. Ο μέσος χρόνος επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου δεν είχε φτάσει στο σκέλος του Darzalex, ενώ στο σκέλος ελέγχου ήταν 41,5 μήνες. Πριν από αυτή την εξέλιξη, οι γιατροί μπορούσαν μόνο να παρακολουθούν τους ασθενείς με SMM, ελπίζοντας να εντοπίσουν έγκαιρα σημάδια μετάπτωσης σε ενεργό πολλαπλό μυέλωμα.

Η απόφαση της FDA ήρθε μετά από αρχικές επιφυλάξεις σχετικά με την ανάγκη για πιο ώριμα δεδομένα επιβίωσης, δεδομένου ότι το Darzalex είναι ήδη καθιερωμένο ως θεραπεία για το ενεργό πολλαπλό μυέλωμα. Τελικά, η FDA ακολούθησε τη σύσταση της εξωτερικής συμβουλευτικής επιτροπής, η οποία πείστηκε από τα αποτελέσματα της AQUILA, αν και συνέστησε τη συνέχιση της μελέτης για περαιτέρω χαρακτηρισμό του προφίλ του φαρμάκου στο SMM.

Η έγκριση του Darzalex και η αλλαγή στάσης της FDA

Η έγκριση του Darzalex για SMM αποτελεί ένδειξη μιας πιο ολιστικής προσέγγισης από την FDA, ιδιαίτερα υπό την ηγεσία του νέου επικεφαλής ιατρικού και επιστημονικού αξιωματούχου Vinay Prasad. Ο Prasad, γνωστός για την έμφαση που δίνει στη συνολική επιβίωση ως βασικό κριτήριο έγκρισης φαρμάκων, είχε προηγουμένως εκφράσει κριτική για την απουσία πρόσβασης των ασθενών του σκέλους ελέγχου της AQUILA στο Darzalex ως επακόλουθη θεραπεία. Παρότι η αξιολόγηση του φαρμάκου έγινε υπό την εποπτεία του Richard Pazdur, επικεφαλής του Ογκολογικού Κέντρου Αριστείας της FDA, η θέση του Prasad του δίνει θεωρητικά τη δυνατότητα παρέμβασης.

Η έγκριση του Darzalex ερμηνεύεται από αναλυτές, όπως ο Cory Kasimov της Evercore ISI, ως ένδειξη ότι η FDA υπό τον Prasad υιοθετεί μια πιο ευρεία θεώρηση των δεδομένων και των αναγκών των ασθενών. Η εξέλιξη αυτή θεωρείται θετικό σημάδι για την επικείμενη αίτηση επιταχυνόμενης έγκρισης της κυτταρικής θεραπείας anito-cel των Arcellx και Gilead Sciences, η οποία βασίζεται σε δεδομένα Φάσης 2 χωρίς τυχαιοποιημένα στοιχεία συνολικής επιβίωσης. Ως κυτταρική θεραπεία, το anito-cel εμπίπτει στην αρμοδιότητα του Prasad, με αναμενόμενη ουσιαστική συμβολή και από την ομάδα του Pazdur.