«Καινοτόμα Θεραπεία» το pembrolizumab της MSD λέει ο FDA

Καινοτόμος θεραπεία χαρακτηρίστηκε για ακόμη μια φορά το pembrolizumab, η αντι-PD-1 θεραπεία της MSD, γνωστής και ως Merck & Co., Inc., Kenilowrth, NJ, USA, στις Ηνωμένες Πολιτείες και τον Καναδά.
Συγκεκριμένα, το pembrolizumab χαρακτηρίστηκε από τον Οργανισμό Ελέγχου Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), ως «Καινοτόμα Θεραπεία» για την αντιμετώπιση ασθενών με μεταστατικό καρκίνο του παχέος εντέρου υψηλής μικροδορυφορικής αστάθειας. Είναι η τρίτη φορά που το pembrolizumab χαρακτηρίζεται «Καινοτόμα Θεραπεία», καθώς έχει ήδη λάβει τον ίδιο χαρακτηρισμό για την αντιμετώπιση του προχωρημένου μελανώματος και του προχωρημένου μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα. Δεν είναι τυχαίο άλλωστε ότι το pembrolizumab διακρίθηκε ως το Καλύτερο Βιοτεχνολογικό Προϊόν στις ΗΠΑ στα βραβεία Prix Galien 2015, το σημαντικότερο θεσμό αναγνώρισης της καινοτομίας για τη φαρμακευτική έρευνα και ανάπτυξη.
Ο FDA δίνει το χαρακτηρισμό «Καινοτόμα Θεραπεία» έχοντας ως στόχο να επισπεύσει την ανάπτυξη ενός υποψηφίου σκευάσματος, το οποίο προορίζεται για χρήση ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα για την αντιμετώπιση πολύ σοβαρών ή απειλητικών για την ανθρώπινη ζωή νόσων ή καταστάσεων, όταν τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία καταδεικνύουν ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει σημαντική βελτίωση σε σχέση με τις ήδη υπάρχουσες θεραπείες, σε ένα ή περισσότερα σημαντικά κλινικά σημεία.
Η βράβευση του pembrolizumab ως Καλύτερο Βιοτεχνολογικό Προϊόν στις ΗΠΑ για το 2015, αποτελεί το έβδομο βραβείο Prix Galien για την MSD στις ΗΠΑ τα τελευταία εννέα χρόνια. Σε παγκόσμιο επίπεδο η MSD έχει κατακτήσει το βραβείο Prix Galien 40 φορές, κάτι που την τοποθετεί στην πρώτη θέση του βάθρου της έρευνας και ανάπτυξης στην ιστορία του φαρμακευτικού κλάδου και των Prix Galien.
Ο χαρακτηρισμός ως «Καινοτόμα Θεραπεία» σε προχωρημένο καρκίνο του παχέος εντέρου βασίζεται σε στοιχεία από μία μελέτη Φάσης 2, η οποία αξιολόγησε τη δράση του pembrolizumab σε καρκίνους με μικροδορυφορική αστάθεια, ένα καλά τεκμηριωμένο χαρακτηριστικό, το οποίο παρατηρείται σε κύτταρα με συγκεκριμένα ελαττώματα στο σύστημα επιδιόρθωσης του DNA. Τα ευρήματα από τη μελέτη, η οποία διενεργήθηκε από ερευνητές του Ογκολογικού Κέντρου Johns Hopkins Kimmel Cancer Center, ανακοινώθηκαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) το 2015 και ταυτόχρονα δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine.
«Έχουμε δεσμευθεί να κατανοήσουμε τις πλήρεις δυνατότητες του pembrolizumab, με σκοπό να βοηθήσουμε ασθενείς με ένα ευρύ φάσμα δύσκολα αντιμετωπίσιμων καρκίνων», δήλωσε ο
Dr. Roger M. Perlmutter, Πρόεδρος των Ερευνητικών Εργαστηρίων της MSD. «Τα δεδομένα από την έρευνα για τη χορήγηση pembrolizumab σε ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο του παχέος εντέρου, των οποίων οι όγκοι εμφανίζουν σημαντικές ενδείξεις για ύπαρξη ελαττωμάτων στο σύστημα επιδιόρθωσης αναντιστοιχιών του DNA, ήταν ενθαρρυντικά. Εκτιμούμε ότι ο χαρακτηρισμός της ως «Καινοτόμα Θεραπεία» από τον FDA θα αποτελέσει καταλύτη για επιτάχυνση της προσπάθειά μας να αποκτήσουν πρόσβαση στο pembrolizumab οι συγκεκριμένοι ασθενείς».
Η MSD διεξάγει μια μελέτη εγκριτικής Φάσης 2 (KEYNOTE-164) για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του pembrolizumab με βάση την κατάσταση της μικροδορυφορικής αστάθειας σε ασθενείς οι οποίοι έχουν προηγουμένως λάβει θεραπεία για προχωρημένους καρκίνους του παχέος εντέρου, ενώ σχεδιάζει επίσης μια μελέτη Φάσης 3 (KEYNOTE-177) σε πληθυσμό ασθενών οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγουμένως θεραπεία.
Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του pembrolizumab περιλαμβάνει ασθενείς με περισσότερους από 30 τύπους όγκων και περισσότερες από 160 κλινικές δοκιμές, συμπεριλαμβανομένων και περισσοτέρων των 80 δοκιμών οι οποίες συνδυάζουν το pembrolizumab με άλλες ογκολογικές θεραπείες. Οι κλινικές δοκιμές με pembrolizumab επί του παρόντος γίνονται σε ασθενείς με μελάνωμα, μη-μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, καρκίνο κεφαλής – τραχήλου, καρκίνο της ουροδόχου κύστης, καρκίνο στομάχου, καρκίνο παχέος εντέρου, καρκίνο του οισοφάγου, καρκίνο του μαστού, λέμφωμα Hodgkin, πολλαπλό μυέλωμα και άλλους όγκους, με περισσότερες κλινικές δοκιμές να σχεδιάζονται και για άλλους τύπους καρκίνου.

Σχετικά με το pembrolizumab (έγχυση 50mg)
Το pembrolizumab είναι ένα εξανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο δρα αυξάνοντας την ικανότητα του ανοσοποιητικού συστήματος του ανθρώπου να εντοπίζει και να καταπολεμά τα νεοπλασματικά κύτταρα. Το pembrolizumab εμποδίζει την αλληλεπίδραση μεταξύ του PD-1 και των συνδετών του, PD-L1 και PD-L2, ενεργοποιώντας έτσι τα Τ λεμφοκύτταρα που μπορεί να επηρεάσουν και τα νεοπλασματικά αλλά και τα υγιή κύτταρα.
Στην Ελλάδα το pembrolizumab, ως μονοθεραπεία, ενδείκνυται ως αγωγή του προχωρημένου (ανεγχείρητου ή μεταστατικού) μελανώματος σε ενήλικες. Η συνιστώμενη δόση του pembrolizumab είναι 2 mg/kg, χορηγούμενη ενδοφλεβίως σε 30 λεπτά, κάθε τρεις εβδομάδες. Οι ασθενείς θα πρέπει να λαμβάνουν το pembrolizumab μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή την εμφάνιση μη αποδεκτής τοξικότητας.