Fast track έγκριση έλαβε από τον FDA, τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων και Τροφίμων, επαναστατική θεραπεία για την Κυστική Ίνωση, που σταματά την εξέλιξη της νόσου για το 90% των ασθενών!  «Για 40 ασθενείς στην Ελλάδα η αναμονή δεν είναι επιλογή», δηλώνει στο Virus o Δ. Κοντοπίδης και καλεί το Β. Κικίλια να παρέμβει για την άμεση διάθεση της.

Χρειάστηκαν ελάχιστοι μήνες για να αποφασίσει ο FDA να δώσει το «πράσινο φως» για την κυκλοφορία μιας επαναστατικής θεραπείας για την Κυστική Ίνωση, του καινοτόμου συνδυασμού elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor της εταιρείας Vertex. Πρόκειται για ένα χάπι και αφορά άτομα με κυστική ίνωση 12 ετών και άνω, που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del.

Στην πράξη, είναι η πρώτη θεραπεία που αφορά μεγάλο μέρος των ασθενών, περισσότερο από το 90% παγκοσμίως! Η σπουδαιότητα του νέου αυτού τριπλού συνδυασμού VX-445 αναγνωρίστηκε από τον FDA, ο οποίος ενέκρινε την κυκλοφορία του με διαδικασίες fast track, καθώς ο φάκελος του φαρμάκου είχε κατατεθεί μόλις τον Ιούλιο και ενώ η προθεσμία για την απόφαση είχε οριστεί στις 19 Μαρτίου 2020!

Η νέα εποχή στην αντιμετώπιση της νόσου ξεκίνησε το 2012, όταν άρχισαν σταδιακά να εισάγονται θεραπείες που καταφέρνουν να «παγώσουν» την εξέλιξη της νόσου, όπως εξήγησε στο Virus, ο  επίτιμος πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης (HCFA), Δημήτρης Κοντοπίδης. Μέχρι τότε τα μόνα διαθέσιμα φάρμακα στόχευαν τα συμπτώματα της νόσου, για αυτό και κυρίαρχη θέση είχαν τα αντιβιοτικά. Τα νεότερα φάρμακα άνοιξαν νέους θεραπευτικούς ορίζοντες, βελτιώνοντας την αναπνευστική λειτουργία και τη συνολικότερη κατάσταση της υγείας του ασθενούς, οδηγώντας στην αύξηση βάρους, αφού στοχεύουν την αιτία της νόσου. Αλλά και αυτά τα νέα φάρμακα είναι αποτελεσματικές σε πολύ μικρό ποσοστό των ασθενών, που δεν ξεπερνά το 5%, αποτέλεσμα του υψηλού αριθμού μεταλλάξεων, πάνω από 1700, που χαρακτηρίζουν τη νόσο.

Η ανάπτυξη του νέου τριπλού συνδυασμού, τέταρτου στη σειρά, ήρθε να αναβαθμίσει δραστικά τη θεραπευτική αντιμετώπιση της Κυστικής Ίνωσης, καθώς αποδεικνύεται αποτελεσματικό στη συντριπτική πλειονότητα των ασθενών. Μάλιστα, όπως εξηγεί ο κ. Κοντοπίδης, αυξάνει την αναπνευστική λειτουργία έως και 20% στο δείκτη FEV1%, αλλά και εξαφανίζει όλα τα στελέχη ψευδομονάδας, που οδηγούν στην καταστροφή του πνεύμονα. Ακόμη σταματά το βήχα και το πτύελο και οδηγεί σε αύξηση σωματικού βάρους, αποκαθιστώντας σταδιακά τη λειτουργία του οργανισμού και εξαλείφοντας τα συμπτώματα, από τους πρώτους. «Το είδαμε σε έναν από τους Έλληνες ασθενείς που έλαβε τη νέα θεραπεία, μέσω της συμμετοχής του σε κλινική μελέτη», τόνισε ο κ. Κοντοπίδης. Εκτιμάται, λοιπόν, πως σταδιακά ο νέος συνδυασμός θα αντικαταστήσει όλους τους άλλους.

Στην Ελλάδα, οι ασθενείς με Κυστική Ίνωση διαφόρων σταδίων υπολογίζονται σε 600. Για 40 εξ αυτών όμως με αναπνευστική ανεπάρκεια (ποσοστό χαμηλότερο του 30%) και μ.ο. προσδόκιμο επιβίωσης τα 2 χρόνια, η ανάγκη να έχουν άμεση πρόσβαση στη θεραπεία είναι θέμα ζωής ή θανάτου. «Η αναμονή για αυτούς τους ασθενείς δεν είναι επιλογή. Πρέπει να τους δοθεί πρώιμη πρόσβαση (early access) παράλληλα με την επιτάχυνση των διαδικασιών κυκλοφορίας της νέας θεραπείας στην Ελλάδα», προειδοποιεί ο κ. Κοντοπίδης.

Να θυμίσουμε πως η διαδικασία για την κυκλοφορία ενός φαρμάκου στην Ελλάδα, προϋποθέτει την έγκριση του από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και σύμφωνα με τον πρόσφατο νόμο του Υπουργείου Υγείας, θα αξιολογούνται τα νέα φάρμακα που αποζημιώνονται τουλάχιστον σε 5 από 11 κράτη-μέλη που διαθέτουν μηχανισμό αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας, πριν ξεκινήσει η διαπραγμάτευση για την τιμή τους. Βέβαια, ο νομοθέτης εισήγαγε και εξαιρέσεις αλλά και επιτάχυνση των διαδικασιών όπου απαιτείται. Χαρακτηριστικά αναφέρουμε ότι η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης εξετάζει κατά προτεραιότητα αιτήσεις που αφορούν σε φάρμακα ή σε επέκταση ενδείξεων φαρμάκων με επίδραση στον ετήσιο προϋπολογισμό άνω των 3 εκατ. ευρώ ή με ετήσιο κόστος θεραπείας ανά ασθενή άνω των 12 χιλιάδων ευρώ.

Συμφωνα με το Reuter’s, η Vertex Pharmaceuticals Inc τιμολόγησε το φάρμακο στις ΗΠΑ  στις $311. 503 ετησίως. Οι ασθενείς εκιτμούν, όμως, ότι μπορεί να φθάσει να κοστολογείται  γύρω στις 10 χιλιάδες ευρώ ανά ασθενή το μήνα. Πρέπει, ωστόσο, να σημειώσουμε πως πρόκειται για την τιμή πριν τη διαπραγμάτευση μεταξύ της φαρμακευτικής εταιρείας και της πολιτείας, που μπορεί να οδηγήσει σε ουσιαστική μείωση του κόστους. Άλλωστε, η εισαγωγή του μέσω ΙΦΕΤ, για τις περιπτώσεις των ασθενών που έχουν άμεση ανάγκη το νέο φάρμακο, μπορεί να κοστίσει ακόμη περισσότερο. Δεν θα πρέπει να παραλείψουμε πως και τώρα ενδεικτικά ένας ασθενής με κυστική ίνωση που λαμβάνει «παραδοσιακή» θεραπεία μπορεί να «κοστίζει» στο κράτος έως και 8 χιλιάδες ευρώ το μήνα. Και αυτό μπορεί να είναι μόνο το κόστος των φαρμάκων.

«Μια «portfolio agreement» μπορεί να εξασφαλίσει για την Ελλάδα ακόμη και την καλύτερη τιμή μεταξύ των ευρωπαϊκών κρατών», ανέφερε χαρακτηριστικά ο κ. Κοντοπίδης. Η επιτάχυνση των διαδικασιών και στη χώρα μας είναι λοιπόν επιτακτική για τους ασθενείς και την πολιτεία.  Ο σύλλογος ασθενών είχε συναντηθεί με τον Υπουργό Υγείας το καλοκαίρι εκθέτοντας του το ζήτημα με όλες τις προεκτάσεις και ζητώντας τη συνδρομή του για να μη χαθεί πολύτιμος χρόνος.

Ο επίτιμος πρόεδρος του HCFA κάλεσε εκ νέου τον Βασίλη Κικίλια, μέσω και των social media να συστρατευθεί με τους ασθενείς. Κατά τον κ. Κοντοπίδη, πρέπει να κινηθούμε σε δύο επίπεδα. Από τη μία η εταιρεία πρέπει να διασφαλίσει την πρώιμη πρόσβαση στους 40 ασθενείς που το έχουν ανάγκη σήμερα και παράλληλα η Πολιτεία να κινήσει τις διαδικασίες τιμολόγησης, αξιολόγησης του φαρμάκου και διαπραγμάτευσης της τιμής αποζημίωσης του όσο το δυνατόν συντομότερο.

[box type=”info” fontsize=”14″ radius=”10″]Η Κυστική Ίνωση ή Κυστική Ινώδης Νόσος ή Ινοκυστική Νόσος είναι η πιο συχνή, παγκοσμίως, κληρονομική νόσος της λευκής φυλής, που προκαλείται από τη μετάλλαξη ενός γονιδίου του εβδόμου χρωμοσώματος και προσβάλλει πολλά ζωτικά όργανα και συστήματα του ανθρώπινου οργανισμού. Στην Ελλάδα είναι η δεύτερη πιο συχνή κληρονομούμενη νόσος μετά τη Θαλασσαιμία. Κύριο χαρακτηριστικό της νόσου είναι η εμφάνιση ιδιαίτερα παχύρρευστων και αφυδατωμένων εκκρίσεων σε διάφορα όργανα και αδένες του σώματος, με αποτέλεσμα τη σταδιακή καταστροφή ζωτικών οργάνων και τελικώς στην ανεπάρκεια αυτών. Προσβάλλει διάφορα όργανα του σώματος. Τα κυριότερα συμπτώματα αφορούν το αναπνευστικό σύστημα, το πεπτικό – γαστρεντερικό σύστημα και το αναπαραγωγικό σύστημα. Υπάρχει μεγάλη ποικιλία στην εμφάνιση αλλά και τη βαρύτητα προβλημάτων στους ασθενείς. Ο κάθε ασθενής επηρεάζεται διαφορετικά. Κρίσιμες για την πορεία των ασθενών θεωρούνται οι επιπλοκές του αναπνευστικού συστήματος που καταστρέφουν με την πάροδο του χρόνου τον πνευμονικό ιστό, έχοντας και το συντριπτικά μεγαλύτερο ποσοστό μεταξύ των αιτίων θνησιμότητας της νόσου. Άλλα συνήθη συμπτώματα είναι ο αλμυρός ιδρώτας με σοβαρό κίνδυνο αφυδάτωσης, η παγκρεατική ανεπάρκεια και άλλα γαστρεντερικά προβλήματα. Υπάρχουν κάποιες επιπτώσεις στο αναπαραγωγικό σύστημα στους άνδρες ενώ σε αρκετές περιπτώσεις μπορεί να εμφανισθεί μια μορφή διαβήτη (CFRD – Cystic Fibrosis Related Diabetes), καρδιακά προβλήματα (πνευμονική καρδία ή καρδιακή ανεπάρκεια), σοβαρά ηπατικά προβλήματα (κίρρωση), παγκρεατίτιδα, οστεοπόρωση – οστεοπενία, ρευματοειδής αρθρίτιδα, ρινικοί πολύποδες και διάφορες άλλες επιπλοκές.
Πηγή: cysticfibrosis.gr [/box]