Ποιες αλλαγές αναμένονται στη θεραπεία της Κυστικής Ίνωσης

Οι καινοτόμες θεραπείες CFTR Modulators «παγώνουν» τη νόσο με αποτέλεσμα η Κυστική Ίνωση να μετατρέπεται σταδιακά από θανατηφόρος σε χρόνια διαχειρίσιμη πάθηση, όπως τονίστηκε στο συνέδριο του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης, «Το Νέο Πρόσωπο της Κυστικής Ίνωσης».

Μπορεί στην Ευρώπη να μην είναι τόσο αποτελεσματικές (75% έναντι του 95% στην Αμερική),  ήδη υπολογίζεται όμως στο εξωτερικό, πως το προσδόκιμο ζωής των ασθενών με Κυστική Ίνωσηέχει αυξηθεί κατά 20 χρόνια την τελευταία 20ετία. Στο μέλλον εκτιμάται ότι θα διατίθενται νέοι πιο αποτελεσματικοί CFTR τροποποιητές που θα μπορούν να καλύψουν το σύνολο των ασθενών, ενώ τα πρώτα αποτελέσματα της έρευνας για τη γονιδιακή θεραπεία αναμένονται στην επόμενη πενταετία. Ο σύλλογος ζητά να  ολοκληρωθούν άμεσα οι διαδικασίες πρόσβασης στην καινοτόμα θεραπεία που «παγώνει» τη νόσο και να εξασφαλιστεί η έγκαιρη και ισότιμη πρόσβαση στις νέες καινοτόμες θεραπείες που αναμένεται να κυκλοφορήσουν τα επόμενα έτη.

Μάλιστα ο Πρόεδρος Ελληνικής Παιδοπνευμονολογικής Εταιρείας και Αναπλ. Καθηγητής Παιδιατρικής Πανεπιστημίου Κρήτης, κ. Εμμανουήλ Παρασκάκης εστίασε στην προσπάθεια των παιδιάτρων και παιδοπνευμονολόγων, ώστε η Κυστική Ίνωση να μετατραπεί από παιδιατρική νόσος και σε νόσος ενηλίκων.   Έχει παρατηρηθεί πως η τηλε-φυσιοθεραπεία σε παιδιά με Κυστική Ίνωση παρουσίασε εξαιρετικά αποτελέσματα σε σύγκριση με την φυσιοθεραπεία κατ’ οίκον.

Ωστόσο, δεν είναι ευοίωνο το γεγονός πως ο αριθμός των μεταμοσχεύσεων μειώθηκε στο ¼ την τελευταία πενταετία, ενώ την  τελευταία τριετία, διπλασιάστηκαν οι κυήσεις και γεννήσεις παιδιών από ασθενείς με Κυστική Ίνωση.  Γι αυτό αίτημα του συλλόγου είναι να ενισχυθεί η πρόληψη της νόσου και να εφαρμοστεί ο νεογνικός έλεγχος.

Κατά τον χαιρετισμό του ο υπουργός Υγείας Θάνος Πλεύρης έδωσε έμφαση στη διευκόλυνση της πρόσβασης στις καινοτόμες θεραπείες ασθενών με Κυστική Ίνωσης με την εφαρμογή του μηχανισμού της αυτόματης επιστροφής της φαρμακευτικής δαπάνης clawback, καθώς και στην επικείμενη ενίσχυση του εθνικού προγράμματος μεταμοσχεύσεων, αλλά και των εξειδικευμένων Μονάδων στα νοσοκομεία, που αποτελούν πάγιο αίτημα των συλλόγων. Με στόχο την ενίσχυση των μονάδων αυτών ο πρόεδρος της Ελληνικής Πνευμονολογικής Εταιρείας και καθηγητής Πνευμονολογίας Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ, τυλιανός Λουκίδης ανακοίνωσε ότι η Ελληνική Πνευμονολογική Εταιρεία θα συνεχίζει να χορηγεί για  5^η συνεχή χρονιά υποτροφία για πνευμονολόγο στη Μονάδα Κυστικής Ίνωσης στο Σισμανόγλειο Νοσοκομείο, και από το 2023 θα χορηγήσει μία νέα αντίστοιχη υποτροφία στο Τμήμα Κυστικής Ίνωσης στο Παπανικολάου Θεσσαλονίκης.

Από την πλευρά της η πρόεδρος του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Κυστικής Ίνωσης CF Europe,  Jacquelien Noordhoek εξήγησε ότι οι ασθενείς με Κυστική Ίνωση  αντιμετωπίζουν διαφορετικές προκλήσεις  ανάλογα με το μέρος που έχει γεννηθεί ένας ασθενής. Το συνέδριο πραγματοποιήθηκε  με τη συμμετοχή 4.300 ατόμων στο πλαίσιο της Ευρωπαϊκής Εβδομάδας Κυστικής Ίνωσης (21-27 Νοεμβρίου) υπό τις αιγίδες των Cystic Fibrosis Europe, European Lung Foundation, Ελληνικής Πνευμονολογικής Εταιρείας και Ελληνικής Παιδοπνευμονολογικής Εταιρείας. Η προσπάθεια του συλλόγου θα συνεχιστεί μέχρι  τη  «στιγμή που θα έχουμε στα χέρια μας τη γονιδιακή θεραπεία, που θα εξαλείψει οριστικά τη νόσο και θα χαρίσει απεριόριστη ανάσα και ζωή σε όλους τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση» ανέφερε η Άννα Σπίνου, Πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης.