Σε Fast Track αξιολόγηση από τον FDA νέο φάρμακο της Merck

Με τη διαδικασία Ταχείας Αδειοδότησης (Fast Track) την ανάπτυξη της εβοφωσφαμίδης (προηγουμένως γνωστή ως TH-302), αξιολόγησε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) την Merck, που χορηγείται σε συνδυασμό με γεμσιταβίνη (gemcitabine), για τη θεραπεία των ασθενών που δεν έχουν λάβει προηγούμενη αγωγή για το μεταστατικό ή τοπικά προχωρημένο, μη εγχειρήσιμο καρκίνο του παγκρέατος. Η εβοφωσφαμίδη είναι ένα υπό έρευνα προφάρμακο hypoxia-activated, το οποίο πιστεύεται ότι ενεργοποιείται υπό οξείες υποξικές καταστάσεις του όγκου, οι οποίες χαρακτηρίζουν πολλούς συμπαγείς όγκους. Το μόριο, το οποίο προς το παρόν βρίσκεται σε μελέτες Φάσης ΙΙΙ, αναπτύσσεται σε συνεργασία με την Threshold Pharmaceuticals, Inc., South San Francisco, Καλιφόρνια, Η.Π.Α.
Η Merck τα τελευταία χρόνια έχει ενισχύσει την ανάπτυξή της στους κλάδους της υγείας, των βιοεπιστημών και των υλικών υψηλής απόδοσης, με σκοπό να προσφέρει λύσεις σε πεδία με υψηλή ζήτηση για καινοτομία. Στο πλαίσιο των βιοφαρμακευτικών της δραστηριοτήτων, η εταιρεία έχει ενισχύσει τις ερευνητικές και αναπτυξιακές της ενέργειες και βασίζεται ολοένα και περισσότερο σε συνεργασίες, για τη βελτιστοποίηση της συνάφειας και της αποδοτικότητας.
«Η Merck εστιάζει στην ανακάλυψη και ανάπτυξη νέων καινοτόμων θεραπευτικών επιλογών για καρκίνους που είναι ιδιαιτέρως δύσκολο να αντιμετωπιστούν», δήλωσε ο Luciano Rossetti, Επικεφαλής Παγκόσμιας Έρευνας και Ανάπτυξης του βιοφαρμακευτικού κλάδου Merck Serono της Merck. «Πολλοί ασθενείς με καρκίνο παγκρέατος παρουσιάζουν προχωρημένους, μη εγχειρήσιμους όγκους και οι θεραπευτικές επιλογές που έχουν στη διάθεσή τους προς το παρόν είναι περιορισμένες. Η αξιολόγηση Ταχείας Αδειοδότησης (fast track) για την εβοφωσφαμίδη στον καρκίνο του παγκρέατος – η δεύτερη ένδειξη της εβοφωσφαμίδης που λαμβάνει ταχεία αδειοδότηση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων, μετά το σάρκωμα μαλακών μορίων – θα συμβάλλει στη διευκόλυνση της έγκαιρης ανάπτυξης αυτού του προγράμματος υψηλής προτεραιότητας της Merck Serono».
Η Threshold έλαβε την πρώτη αξιολόγηση Ταχείας Αδειοδότησης για την ανάπτυξη της εβοφωσφαμίδης σε συνδυασμό με δοξορουβικίνη (doxorubicin) για τη θεραπεία του προχωρημένου σαρκώματος μαλακών ιστών, το Νοέμβριο του 2014.
«Είμαστε χαρούμενοι που η εβοφωσφαμίδη αξιολογήθηκε με Ταχεία Αδειοδότηση για τη θεραπεία των ασθενών που ζουν με καρκίνο παγκρέατος», δήλωσε ο Barry Selick, Ph.D, Διευθύνων Σύμβουλος της Pharmaceuticals Threshold, συνέταιρος της Merck για την από κοινού ανάπτυξη. «Η εβοφωσφαμίδη μελετάται αυτή τη στιγμή σε ασθενείς με καρκίνο παγκρέατος στο πλαίσιο της μελέτης Φάσης ΙΙΙ, MAESTRO και με βάση τις τρέχουσες προβλέψεις αναμένουμε ότι ο αριθμός των καθοριζόμενων ασθενών από το πρωτόκολλο της μελέτης, μπορεί να επιτευχθεί το δεύτερο μισό του 2015, με τα αποτελέσματα των πρωτογενών αναλύσεων αποτελεσματικότητας να είναι διαθέσιμα λίγο αργότερα».
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) καθιέρωσε τη διαδικασία αξιολόγησης Ταχείας Αδειοδότησης (fast track) με σκοπό να διευκολύνει την ανάπτυξη και να επισπεύσει την επεναξέταση των φαρμάκων που προορίζονται για τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή παθήσεων, τα οποία καταδεικνύουν τη δυναμική να ανταπεξέλθουν σε ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
Ο καρκίνος του παγκρέατος αποτελεί ένα σχετικά σπάνιο, αλλά θανατηφόρο καρκίνο. Κατατάσσεται ως η 12η πιο συνηθισμένη μορφή καρκίνου παγκοσμίως, αποτελεί την 7η πιο κοινή αιτία θανάτου που σχετίζεται με καρκίνο, αντιπροσωπεύοντας το 4% του συνόλου των θανάτων1. Με το 93-95% των ασθενών να αποβιώνουν από την ασθένεια εντός 5 ετών, ο καρκίνος του παγκρέατος έχει χαμηλό ποσοστό επιβίωσης2,3. Στη διάρκεια των τελευταίων 30 ετών4 έχει σημειωθεί μικρή βελτίωση στην επιβίωση των ασθενών που πάσχουν από αυτή την ασθένεια, ενώ εξακολουθούν να παραμένουν περιορισμένες οι θεραπευτικές επιλογές για τον καρκίνο του παγκρέατος. Η χειρουργική επέμβαση παραμένει η μόνη θεραπευτική επιλογή για τον παγκρεατικό καρκίνο5. Ωστόσο, πολλοί ασθενείς (80%-85%) εμφανίζουν προχωρημένη, μη εγχειρήσιμη μορφή6. Γι’ αυτή τη μεγάλη ομάδα ασθενών που δεν είναι κατάλληλη για χειρουργική επέμβαση, στόχος της θεραπείας είναι η παράταση της επιβίωσης και η ανακούφιση των συμπτωμάτων.

Σχετικά με την Εβοφωσφαμίδη
Η εβοφωσφαμίδη (γνωστή προηγούμενα ως TH-302) είναι ένα ερευνητικό προφάρμακο το οποίο πιστεύεται ότι ενεργοποιείται υπό οξείες υποξικές καταστάσεις του όγκου, ένα χαρακτηριστικό πολλών συμπαγών όγκων. Οι περιοχές με χαμηλά επίπεδα οξυγόνου (υποξία) στους συμπαγείς όγκους οφείλονται στον ανεπαρκή εφοδιασμό των αιμοφόρων αγγείων. Ομοίως, έχει αποδειχθεί ότι, σε μερικές περιπτώσεις, ο μυελός των οστών των ασθενών με αιματολογικές κακοήθειες είναι σοβαρά υποξικός.
Η εβοφωσφαμίδη βρίσκεται αυτή τη στιγμή υπό έρευνα σε δύο κλινικές μελέτες Φάσης ΙΙΙ: μία σε συνδυασμό με δοξορουβικίνη σε σύγκριση με μονοθεραπεία δοξορουβικίνης σε ασθενείς με τοπικά προχωρημένο, μη εγχειρήσιμο ή μεταστατικό σάρκωμα μαλακών μορίων (η κλινική μελέτη TH-CR-406) και η άλλη σε συνδυασμό με γεμσιταβίνη σε σύγκριση με γεμσιταβίνη και του εικονικού φαρμάκου σε ασθενείς με τοπικά προχωρημένο ή μη εγχειρήσιμο ή μεταστατικό καρκίνο παγκρέατος (η κλινική μελέτη MAESTRO). Αμφότερες οι κλινικές μελέτες Φάσης ΙΙΙ διεξάγονται στο πλαίσιο των συμφωνιών Αξιολόγησης βάσει Ειδικού Πρωτοκόλλου (SPA) με τον Αμερικάνικο Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Ο Αμερικάνικος Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων και η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχουν χορηγήσει για την εβοφωσφαμίδη την ονομασία Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία του σαρκώματος μαλακών ιστών και του καρκίνου του παγκρέατος. Ο Αμερικάνικος Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων έχει επίσης αξιολογήσει με τη διαδικασία Ταχείας Αδειοδότησης την εβοφωσφαμίδη, τόσο για το σάρκωμα μαλακών ιστών όσο και για τον καρκίνο του παγκρέατος. Η εβοφωσφαμίδη ερευνάται επίσης σε μια κλινική μελέτη Φάσης ΙΙ για τη θεραπεία του μη πλακώδους, μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα και σε κλινικές μελέτες πιο πρώιμου σταδίου άλλων συμπαγών όγκων και αιματολογικών κακοηθειών.
Το Φεβρουάριο του 2012, η Merck υπέγραψε με τη Threshold Pharmaceuticals, Inc μια παγκόσμια άδεια και συμφωνία συν-ανάπτυξης της εβοφωσφαμίδης με την επιλογή για τη Threshold της από κοινού εμπορευματοποίησης στις Η.Π.Α.
Η εβοφωσφαμίδη βρίσκεται επί του παρόντος υπό έρευνα και δεν έχει εγκριθεί για χρήση στις Η.ΠΑ., στην Ευρώπη, στον Καναδά ή αλλού. Δεν έχει ακόμα αποδειχθεί ότι η εβοφωσφαμίδη είναι ασφαλής ή αποτελεσματική και οποιεσδήποτε αξιώσεις σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα μπορούν να γίνουν μόνο κατόπιν κανονιστικής αναθεώρησης των δεδομένων και έγκρισης των επισημασμένων αξιώσεων.