Σε κλινική μελέτη γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Α

Μετά από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων-FDA (εδώ) και ο αντίστοιχος Ευρωπαϊκός-EMA δίνει το χαρακτηρισμό “ορφανό φάρμακο” στο SB-525, μια γονιδιακή θεραπεία ανασυνδυασμένου DNA (cDNA) σε κλινικό στάδιο, υποψήφια για την Αιμορροφιλία Α.

Ο χαρακτηρισμός αυτός (παρέχεται σε φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία, πρόληψη ή διάγνωση παθήσεων που απειλούν τη ζωή ή υποβαθμίζουν μακροχρόνια την ποιότητά της και οι οποίες είναι σπάνιες και προσβάλλουν λιγότερα από 10.000 άτομα στην EE) παρέχει κίνητρα για την προαγωγή της ανάπτυξης και εμπορικής διάθεσης ορφανών φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένης της πρόσβασης στην κεντρική διαδικασία χορήγησης άδειας κυκλοφορίας της Ε.Ε και δυνατότητα αποκλειστικότητας στην αγορά για χρονικό διάστημα δέκα ετών κατά μέγιστο.

Η ένταξη ασθενών σε κλινική μελέτη φάσης 1/2 για την αξιολόγηση του SB-525 σε ενήλικους ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Α, έχει ξεκινήσει και τα αρχικά δεδομένα από την εν λόγω μελέτη αναμένονται στα τέλη του 2017 ή στις αρχές του 2018.

Πώς λειτουργεί η ερευνητική θεραπεία

Το SB-525 χρησιμοποιεί έναν ανασυνδυασμένο φορέα σχετιζόμενο με αδενοιό (rAAV) για να μεταφέρει το ανασυνδυασμένο DNA (cDNA) του ανθρώπινου παράγοντα VIII και ιδιόκτητο, συνθετικό ηπατοειδικό υποκινητή στον πυρήνα των ηπατικών κυττάρων με μία έγχυση.

Η θεραπεία ερευνάται ως στρατηγική εφάπαξ θεραπείας που αποσκοπεί στην παροχή συνεχούς θεραπευτικής έκφρασης της πρωτεΐνης του παράγοντα VIII.