Σύμφωνα με στοιχεία της Sanofi και όπως μεταδίδει το Reuters, η θεραπεία με Cerdelga για εννέα μήνες οδήγησε σε σημαντική βελτίωση του όγκου της σπλήνας, των επιπέδων αιμοσφαιρίνης, του όγκου του ήπατος και του αριθμού των αιμοπεταλίων, σε σύγκριση με ένα φάρμακο placebo.
Τα αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης κλινικής μελέτης δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό του «The Journal of the American Medical Association».
«Είμαστε πολύ αισιόδοξοι με τα αποτελέσματα, τα οποία δείχνουν ότι (το σκεύασμα) αποτελεί μια ασφαλή και αποτελεσματική από του στόματος θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με νόσο Gaucher» όπως επισημαίνει ο επικεφαλής Καθηγητής Παιδιατρικής & Παθολογίας στο Πανεπιστήμιο του Yale School of Medicine, Pramod Mistry, σε σχετική του δήλωση.
Τον περασμένο Νοέμβριο, η Genzyme, εταιρεία του ομίλου Sanofi, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) έλαβε θετική γνωμοδότηση αναφορικά με την έγκριση των καψουλών Cerdelga μια από του στόματος θεραπεία για συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1.
Οι κάψουλες Cerdelga εγκρίθηκαν από την Ε.Ε. τον περασμένο Ιανουάριο και από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Αύγουστο, ενώ βρίσκονται υπό αξιολόγηση από άλλες ρυθμιστικές αρχές σε ολόκληρο τον κόσμο.
Η νόσος Gaucher είναι μία κληρονομική διαταραχή από την οποία πάσχουν λιγότεροι από 10.000 άνθρωποι παγκοσμίως. Οι άνθρωποι με τη νόσο Gaucher διαθέτουν ανεπάρκεια ενός ενζύμου, της β-γλυκοσιδάσης (γλυκοκερεβροσιδάση) που διασπά ένα συγκεκριμένο τύπο μορίου λιπιδίου. Ως αποτέλεσμα, τα διογκωμένα με λιπίδια κύτταρα (τα ονομαζόμενα κύτταρα Gaucher) συσσωρεύονται σε διαφορετικά μέρη του σώματος, κυρίως στο σπλήνα, το ήπαρ και το μυελό των οστών. Η συσσώρευση κυττάρων Gaucher μπορεί να προκαλέσει διόγκωση του σπλήνα και του ήπατος (σπληνομεγαλία και ηπατομεγαλία), αναιμία, εκτεταμένη αιμορραγία και μώλωπες, οστική νόσο και έναν αριθμό άλλων σημείων και συμπτωμάτων. Η πιο κοινή μορφή της νόσου Gaucher, ο τύπος 1, γενικά δεν επηρεάζει τον εγκέφαλο.