Θετικά αποτελέσματα κλινικής μελέτης για Sanofi και Regeneron

Τα λεπτομερή θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη ODYSSEY ESCAPE, μία κλινική μελέτη Φάσης 3 που αξιολόγησε το ενέσιμο alirocumab σε ασθενείς με μια κληρονομική νόσο με πολύ υψηλά επίπεδα χοληστερόλης (γνωστή ως ετερόζυγος οικογενής υπερχοληστερολαιμία, HeFH) ανακοίνωσαν η Sanofi και η Regeneron Pharmaceuticals.
Η κλινική μελέτη έδειξε ότι η προσθήκη του alirocumab στην υπάρχουσα θεραπευτική αγωγή μείωσε τα επίπεδα της LDL χοληστερόλης κατά περίπου 50% από την έναρξη της μελέτης (σε σύγκριση με αύξηση κατά 2% με το εικονικό φάρμακο). Το alirocumab μείωσε σημαντικά την ανάγκη για θεραπεία αφαίρεσης της LDL χοληστερόλης κατά 75% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (p0,0001).
Κατά τη διάρκεια της κλινικής μελέτης, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με alirocumab παρουσίασαν σημαντική μείωση στα επίπεδα LDL χοληστερόλης κατά την 6η εβδομάδα (55% μεγαλύτερη μείωση σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο), η οποία διήρκησε μέχρι το τέλος της κλινικής μελέτης, την 18η εβδομάδα (46% μεγαλύτερη μείωση σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο) (p<0,0001).
Παρόμοιο ποσοστό ασθενών παρουσίασαν ανεπιθύμητες ενέργειες (AEs) τόσο στις ομάδες του alirocumab όσο και του εικονικού φαρμάκου (76% και στις δύο ομάδες). Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (που παρουσιάστηκαν τουλάχιστον στο 5% της ομάδας θεραπείας με alirocumab) ήταν: κόπωση (15% alirocumab· 10% εικονικό φάρμακο), ρινοφαρυγγίτιδα (10% alirocumab· 10% εικονικό φάρμακο), διάρροια (10% alirocumab· 0% εικονικό φάρμακο), μυαλγία (10% alirocumab· 5% εικονικό φάρμακο), λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (7% alirocumab· 19% με εικονικό φάρμακο), πονοκέφαλος (7% alirocumab· 5% με εικονικό φάρμακο), αρθραλγία (7% alirocumab· 10% με εικονικό φάρμακο) και πόνος στην πλάτη (5% alirocumab· 10% με εικονικό φάρμακο).

Σχετικά με τη μελέτη ODYSSEY ESCAPE
Η ολοκληρωμένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, κλινική μελέτη Φάσης 3 ODYSSEY ESCAPE περιλάμβανε 62 ασθενείς από 14 θεραπευτικά κέντρα στις ΗΠΑ και τη Γερμανία. Αυτοί οι ασθενείς λάμβαναν τακτική θεραπεία LDL-αφαίρεσης με προγραμματισμένα διαλείμματα μιας ή 2 εβδομάδων πριν από την τυχαιοποίηση. Τα μέσα επίπεδα LDL χοληστερόλης κατά την έναρξη της μελέτης ήταν 4,7 mmol/L (181 mg/dL). Το 86% (ομάδα εικονικού φαρμάκου) και το 90% (ομάδα alirocumab) των ασθενών διέθεταν ιστορικό στεφανιαίας νόσου.
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν alirocumab 150 mg (n=41) υποδορίως κάθε 2 εβδομάδες ή εικονικό φάρμακο (n=21), επιπρόσθετα της υπάρχουσας θεραπευτικής αγωγής τους. Η διπλά τυφλή περίοδος θεραπείας περιλάμβανε δύο χρονικά διαστήματα: τις πρώτες 6 εβδομάδες, οι ασθενείς παρέμειναν στο καθιερωμένο χρονοδιάγραμμα της θεραπείας LDL-αφαίρεσης τους στη γραμμή αναφοράς και για τις ακόλουθες 12 εβδομάδες, η συχνότητα LDL-αφαίρεσης ρυθμίστηκε με βάση την ανταπόκριση της LDL χοληστερόλης του ασθενούς στη θεραπεία. Η μελέτη ODYSSEY ESCAPE είναι μέρος της Φάσης 3 του προγράμματος ODYSSEY, το οποίο περιλαμβάνει περισσότερους από 25.000 ασθενείς.

Σχετικά με το alirocumab
Το alirocumab αναστέλλει την πρόσδεση του PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) στον υποδοχέα LDL και με αυτό τον τρόπο αυξάνει τον αριθμό των ελεύθερων υποδοχέων LDL στην επιφάνεια των ηπατοκυττάρων, το οποίο έχει ως αποτέλεσμα μειωμένα επίπεδα LDL χοληστερόλης στο αίμα. Το alirocumab είναι ο μοναδικός αναστολέας του PCSK9 διαθέσιμος σε δύο δοσολογίες με δύο επίπεδα αποτελεσματικότητας (75 mg και 150 mg), επιτρέποντας στους επαγγελματίες υγείας να επιλέγουν τη δοσολογία ανάλογα με τις ανάγκες κάθε ασθενούς αναφορικά με τη μείωση των επιπέδων LDL χοληστερόλης.
Το alirocumab έχει λάβει άδεια κυκλοφορίας σε περίπου 40 χώρες παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένων των ΗΠΑ, της Ιαπωνίας, του Καναδά, της Ελβετίας, του Μεξικού, της Βραζιλίας και της Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ). Στην ΕΕ, το alirocumab έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πρωτοπαθή υπερχοληστερολαιμία ([HeFH και μη οικογενή) ή μικτή δυσλιπιδαιμία ως επιπρόσθετο στη δίαιτα: α) σε συνδυασμό με στατίνη ή στατίνη και άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες σε ασθενείς που αδυνατούν να πετύχουν τους στόχους της LDL χοληστερόλης με τη μέγιστα ανεκτή δόση στατίνης ή β) μόνο του ή σε συνδυασμό με άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες για ασθενείς που έχουν δυσανεξία στη στατίνη ή για όσους η στατίνη αντενδείκνυται. Η επίδραση του alirocumab στην καρδιαγγειακή νοσηρότητα και θνησιμότητα δεν έχει ακόμα καθοριστεί. Η μελέτη ODYSSEY OUTCOMES αξιολογεί την επίδραση του alirocumab στην εμφάνιση καρδιαγγειακών συμβαμάτων σε περίπου 18.000 ασθενείς οι οποίοι έχουν υποστεί οξύ στεφανιαίο σύνδρομο.
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν υπόκειται σε πρόσθετη παρακολούθηση. Αυτό θα επιτρέψει την ταυτοποίηση των νέων πληροφοριών ασφάλειας. Οι επαγγελματίες υγείας καλούνται να αναφέρουν οποιεσδήποτε ύποπτες ανεπιθύμητες ενέργειες.