Η πρώτη θεραπεία για αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία

Η γαλλική εταιρεία Sanofi ανακοίνωσε ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ θέτει σε αξιολόγηση κατά προτεραιότητα το φάρμακο sutimlimab, ως θεραπεία σε μία σπάνια μορφή αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας (νόσος εκ ψυχροσυγκολλητινών – CAD). Αν εγκριθεί, θα αποτελέσει την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για τους συγκεκριμένους ασθενείς.

Η καταληκτική ημερομηνία για την απόφαση του FDA είναι η 13^η Νοεμβρίου 2020. Το sutimlimab είναι ένα υπό έρευνα μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο στοχεύει την υποκείμενη αιτία της αιμόλυσης στη νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD), αναστέλλοντας εκλεκτικά τον C1 παράγοντα του συμπληρώματος.

Η νόσος εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD) είναι μία χρόνια αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία, όπου το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται εσφαλμένα στα υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια και προκαλεί την καταστροφή τους (αιμόλυση). Οι ασθενείς με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών μπορεί να εμφανίσουν χρόνια αναιμία, έντονη κόπωση, οξεία αιμολυτική κρίση και άλλες πιθανές επιπλοκές, συμπεριλαμβανομένου του αυξημένου κινδύνου εμφάνισης θρομβοεμβολικών επεισοδίων και πρώιμου θανάτου. Υπολογίζεται ότι στις ΗΠΑ 5.000 άτομα ζουν με τη συγκεκριμένη νόσο.

«Σήμερα τα άτομα που ζουν με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών δεν έχουν καμία εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή και εμφανίζουν χρόνια αναιμία και έντονη κόπωση, με μακροχρόνιες και σοβαρές επιπτώσεις στη ζωή τους», δήλωσε ο John Reed, Global Head of Research and Development της Sanofi. «Τα αποτελέσματα από την πιλοτική μελέτη Φάσης 3 διάρκειας 26 εβδομάδων που διεξήγαγε η εταιρεία μας έδειξαν ξεκάθαρα ότι το sutimlimab είχε κλινικά σημαντική επίδραση στην αιμόλυση με τη μεσολάβηση του συμπληρώματος, η οποία αποτελεί την αιτία της αναιμίας και της κόπωσης».

Η κατάθεση της Αίτησης για Άδεια Βιολογικού Προϊόντος (BLA) βασίζεται σε αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 CARDINAL σε ασθενείς με πρωτοπαθή νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών. Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο πλαίσιο του 61^ου Ετήσιου Συνεδρίου της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) και έδειξαν ότι το sutimlimab βελτίωσε σημαντικά την εξέλιξη της νόσου.

Η Sanofi αξιολογεί το sutimlimab στη συνεχιζόμενη μελέτη Φάσης 3 CADENZA για ασθενείς με νόσο εκ ψυχροσυγκολλητινών (CAD) οι οποίοι δεν υποβλήθηκαν πρόσφατα σε μετάγγιση αίματος και ξεχωριστά, ερευνά το sutimlimab για ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα. Το sutimlimab έχει λάβει χαρακτηρισμό ως Καινοτόμος Θεραπεία (Breakthrough Therapy) και ως ορφανό φάρμακο από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Επί του παρόντος, το sutimlimab βρίσκεται υπό κλινική ανάπτυξη και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του δεν έχουν αξιολογηθεί από καμία ρυθμιστική αρχή.