Καλά νέα για τους ασθενείς με νόσο Pompe

Ερευνητική θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης της Sanofi δείχνει κλινικώς σημαντική βελτίωση σε κρίσιμες εκδηλώσεις της νόσου Pompe όψιμης έναρξης. Τα στοιχεία προέκυψαν από τη μελέτη Φάσης 3 που παρουσιάστηκε σε επιστημονική εκδήλωση που διοργανώθηκε από τη Sanofi.

Η avalglucosidase alfa πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο καταδεικνύοντας μη-κατωτερότητα όσον αφορά στη βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας σε σύγκριση με την alglucosidase alfa (καθιερωμένη θεραπεία) σε ασθενείς με νόσο Pompe όψιμης έναρξης.

Τα νέα δεδομένα θα αποτελέσουν τη βάση για την κατάθεση εγκριτικών φακέλων το δεύτερο εξάμηνο του 2020 σε ρυθμιστικές αρχές ανά τον κόσμο, η οποία αναμένεται να πραγματοποιηθεί το δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ απέδωσε τον χαρακτηρισμό Καινοτόμου Θεραπείας [Breakthrough Therapy] και Ταχείας Αξιολόγησης [Fast Track] στην avalglucosidase alfa για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Pompe.

Η μελέτη

Οι ερευνητές αξιολόγησαν τη μεταβολή της λειτουργίας των αναπνευστικών μυών με βάση  την ποσοστιαία προβλεπόμενη βιαίως εκπνεόμενη ζωτική χωρητικότητα (FVC) σε όρθια θέση. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με avalglucosidase alfa εμφάνισαν μεγαλύτερη βελτίωση 2,4 μονάδων στην ποσοστιαία προβλεπόμενη FVC σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν την καθιερωμένη θεραπεία.

Επίσης, παρατηρήθηκε ότι δεν επετεύχθη στατιστικά σημαντική της ανωτερότητα για το σκέλος θεραπείας με avalglucosidase alfa, οπότε σύμφωνα με την ιεράρχηση του πρωτοκόλλου της μελέτης, δεν διενεργήθηκε τυπικός στατιστικός έλεγχος για όλα τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.

Σχετικά με την κινητικότητα με βάση την 6-λεπτη δοκιμασία βάδισης (6MWT), οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με avalglucosidase alfa διένυσαν μεγαλύτερη απόσταση κατά 30 μέτρα σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν την καθιερωμένη θεραπεία».

Ως προς την ισχύ των αναπνευστικών μυών, την κινητική λειτουργία και την ποιότητα ζωής, τέθηκαν σε προκαταρκτική ανάλυση για το προβλεπόμενο ποσοστό της εκπνεόμενης ζωτικής χωρητικότητας (FVC) και την 6-λεπτη δοκιμασία βάδισης (6MWT)  ασθενείς που έκαναν αλλαγή (ασθενείς αλλαγής) την 49η εβδομάδα από την καθιερωμένη θεραπεία σε θεραπεία με avalglucosidase alfa για την ανοιχτή φάση επέκτασης της μελέτης.

Κατόπιν αυτού,  τα αποτελέσματα ήταν διαθέσιμα στις 97 εβδομάδες για 20 από τους 49 ασθενείς αλλαγής όσον αφορά στην ποσοστιαία προβλεπόμενη εκπνεόμενη ζωτική  χωρητικότητα (FVC) και για 21 από τους 49 ασθενείς αλλαγής όσον αφορά στην 6-λεπτη δοκιμασία βάδισης (6MWT). Σε αυτούς τους ασθενείς αλλαγής, η θεραπεία με avalglucosidase alfa κατέδειξε βελτίωση 0,15 μονάδων στην FVC (95% CI, -1,95 / 2,25) και βελτίωση 23,32 μέτρων στην 6MWT .

Στις τεκμηριωμένες τυπικές μετρήσεις των εκβάσεων της νόσου Pompe κατά την μελέτη αναφέρθηκε ο κ. John Reed, M.D., Ph.D., Global Head of Research and Development της Sanofi, σχολιάζοντας ότι «τα αποτελέσματα αυτά ενισχύουν τη φιλοδοξία μας να καθιερώσουμε την avalglucosidase alfa ως νέα καθιερωμένη θεραπεία για τη νόσο Pompe».

Σε ότι αφορά στο προφίλ ασφάλειας της avalglucosidase alfa βρέθηκε συγκρίσιμο με αυτό της καθιερωμένης θεραπείας. Κατά τη διάρκεια της διπλής τυφλής περιόδου 49 εβδομάδων, 44 ασθενείς στο σκέλος θεραπείας με avalglucosidase alfa και 45 ασθενείς στο σκέλος της καθιερωμένης θεραπείας εμφάνισαν ανεπιθύμητες ενέργειες.