Η έγκριση του ropeginterferon alfa‑2b‑njft από τον FDA σηματοδοτεί μια ιστορική εξέλιξη στη θεραπεία της ιδιοπαθούς θρομβοκυτταραιμίας, μιας σπάνιας μυελοϋπερπλαστικής νεοπλασίας που απαιτεί δια βίου παρακολούθηση. Η νέα θεραπεία, πρώτη μετά από σχεδόν τρεις δεκαετίες, προσφέρει στοχευμένη δράση στη βιολογία της νόσου και ανοίγει τον δρόμο για ουσιαστική τροποποίηση της πορείας της.

Οι ιατροί της Θεραπευτικής Κλινικής (Νοσοκομείο Αλεξάνδρα) της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ Κωνσταντίνος Γιάννακας (Αιματολόγος) και Θάνος Δημόπουλος (Καθηγητής Θεραπευτικής – Ογκολογίας – Αιματολογίας, Διευθυντής Θεραπευτικής Κλινικής, Νοσοκομείο «Αλεξάνδρα», τ. Πρύτανης ΕΚΠΑ) συνοψίζουν τα κυριότερα σημεία για τη διάγνωση και θεραπευτική αντιμετώπιση της ιδιοπαθούς θρομβοκυτταραιμίας.

Η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία

Η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία (ET) αποτελεί χρόνια διαταραχή του μυελού των οστών, κατά την οποία παράγεται υπερβολικός αριθμός αιμοπεταλίων. Η υπερπαραγωγή αυξάνει τον κίνδυνο θρομβώσεων, εμφραγμάτων, εγκεφαλικών επεισοδίων και πνευμονικής εμβολής, ενώ σε ορισμένες περιπτώσεις προκαλεί και αιμορραγικές εκδηλώσεις. Πολλοί ασθενείς παραμένουν ασυμπτωματικοί, ενώ η νόσος συνδέεται συχνά με μεταλλάξεις στα γονίδια JAK2, CALR και MPL.

Διάγνωση: Συνδυασμός εργαστηριακών και μοριακών κριτηρίων

Η διάγνωση βασίζεται σε επίμονη αύξηση αιμοπεταλίων, βιοψία μυελού των οστών και μοριακό έλεγχο για τις βασικές μεταλλάξεις της νόσου. Η διαδικασία απαιτεί αποκλεισμό άλλων αιτιών θρομβοκυττάρωσης και ακριβή αξιολόγηση της αιμοποίησης.

Θεραπευτική αντιμετώπιση έως σήμερα

Η θεραπεία καθορίζεται από τον θρομβωτικό κίνδυνο. Ασθενείς χαμηλού κινδύνου λαμβάνουν συνήθως ασπιρίνη, ενώ όσοι έχουν ενδιάμεσο ή υψηλό κίνδυνο χρειάζονται κυτταρομειωτική θεραπεία. Η υδροξυουρία αποτελεί την κύρια επιλογή, με εναλλακτικές όπως είναι η αναγρελίδη και παλαιότερες μορφές ιντερφερόνης. Ωστόσο, οι υπάρχουσες θεραπείες εστιάζουν κυρίως στον έλεγχο των αιμοπεταλίων, χωρίς ουσιαστική επίδραση στη βιολογία της νόσου.

Η σημασία της νέας έγκρισης από τον FDA

Το ropeginterferon alfa‑2b‑njft (Besremi) είναι η πρώτη νέα θεραπεία για την ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία εδώ και σχεδόν 30 χρόνια. Η έγκριση αφορά ενήλικες ασθενείς ανεξαρτήτως γονότυπου ή σταδίου νόσου, συμπεριλαμβανομένων νεοδιαγνωσθέντων. Η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου τεκμηριώθηκε στη μελέτη SURPASS‑ET, στην οποία σημειώθηκε σημαντικά υψηλότερη ανταπόκριση σε σχέση με την αναγρελίδη και μείωση θρομβοεμβολικών επεισοδίων. Το φάρμακο, μακράς δράσης ιντερφερόνη με τεχνολογία μονοπεγκυλιοποίησης, στοχεύει τα κύτταρα‑οδηγούς της νόσου στον μυελό των οστών, μειώνοντας τα αιμοπετάλια και το συνολικό φορτίο της νόσου.

Τι σημαίνει για τους ασθενείς

Η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία απαιτεί μακροχρόνια διαχείριση. Μια θεραπεία που δρα στη ρίζα της νόσου, με αραιότερη χορήγηση και αποδεδειγμένη υπεροχή έναντι των διαθέσιμων επιλογών, προσφέρει προοπτική ουσιαστικής αλλαγής στην πορεία της νόσου και καλύτερο έλεγχο των επιπλοκών.