Επαναστατική χαρακτηρίζει η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) την θεραπεία με olipudase alfa της φαρμακευτικής επιχείρησης Sanofi και της θυγατρικής της Genzyme.
Όπως μεταδίδει το Reuters, η θεραπεία αντικατάστασης ενζύμου διερευνάται για τη θεραπεία ασθενών με μη νευρολογικές εκδηλώσεις ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD), γνωστή επίσης ως νόσος Niemann-Pick τύπου Β, σε αντίθεση με την τύπου Α η οποία χαρακτηρίζεται από νευρολογική συμμετοχή, όπως ανέφεραν οι φαρμακευτικές σε σχετική τους δήλωση.
Η ASMD είναι μια σοβαρή και απειλητική για τη ζωή διαταραχή που προκαλείται από ανεπαρκή δραστικότητα του ενζύμου σφιγγομυελινάσης (ASM), η οποία οδηγεί σε τοξική συσσώρευση σφιγγομυελίνης.
Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου Β.
Επαναστατική χαρακτηρίζει ο FDA νέα θεραπεία της Genzyme
Σχετικά άρθρα
Περιοδικό Pharma & Health Business
Δημοφιλή
Aνησυχητική έκρηξη των γαστρεντερικών καρκίνων σε νέους 
Νέα γενική γραμματέας η Δάφνη‑Ελένη Νικολάου στο Υπουργείο Υγείας 
Ποιος είναι ο Εμμανουήλ Φανδρίδης ο χειρουργός που ανέλαβε την επέμβαση της Μαρέβας Μητσοτάκη 
Τι συνέβη στο Καστελόριζο: Σύλληψη αγροτικού γιατρού – διευκρινίσεις του υπουργού και της 2ης ΥΠΕ 
Ανακοίνωση απαγόρευσης πρόσβασης στα social media για ανηλίκους κάτω των 15 ετών 
Ποιος είναι ο Σπύρος Δρίτσας που ανέλαβε σκιώδης υπουργός Υγείας στην ΕΛΑΣ
Comments (0)