Επαναστατική χαρακτηρίζει η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) την θεραπεία με olipudase alfa της φαρμακευτικής επιχείρησης Sanofi και της θυγατρικής της Genzyme.
Όπως μεταδίδει το Reuters, η θεραπεία αντικατάστασης ενζύμου διερευνάται για τη θεραπεία ασθενών με μη νευρολογικές εκδηλώσεις ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD), γνωστή επίσης ως νόσος Niemann-Pick τύπου Β, σε αντίθεση με την τύπου Α η οποία χαρακτηρίζεται από νευρολογική συμμετοχή, όπως ανέφεραν οι φαρμακευτικές σε σχετική τους δήλωση.
Η ASMD είναι μια σοβαρή και απειλητική για τη ζωή διαταραχή που προκαλείται από ανεπαρκή δραστικότητα του ενζύμου σφιγγομυελινάσης (ASM), η οποία οδηγεί σε τοξική συσσώρευση σφιγγομυελίνης.
Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου Β.