Σε fast-track αξιολόγηση από τον FDA φάρμακο για τον καρκίνο του δέρματος

Σε διαδικασία εσπευσμένης αξιολόγησης τέθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) το cemiplimab (REGN2810), για τη θεραπεία ενηλίκων με μεταστατικό ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος (CSCC) και ενηλίκων με τοπικά προχωρημένο και ανεγχείρητο ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος (CSCC).

Το ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος (CSCC) είναι ο δεύτερος πιο κοινός τύπος καρκίνου του δέρματος στις Ηνωμένες Πολιτείες. Παρόλο που το ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα έχει καλή πρόγνωση εφόσον διαγνωσθεί εγκαίρως, μπορεί να αποδειχθεί ιδιαίτερα επιθετικό όταν εξελιχθεί σε προχωρημένα στάδια. Οι ασθενείς σε αυτό το στάδιο είναι δυνατό να παραμορφωθούν εξαιτίας των πολλαπλών επεμβάσεων για την απομάκρυνση όγκων στην επιφάνεια του δέρματος, στο κεφάλι, στον τράχηλο, τον λαιμό και άλλα μέρη του σώματος. Το ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα ευθύνεται για τους περισσότερους θανάτους ασθενών με καρκίνο του δέρματος εκτός του μελανώματος.

Το Cemiplimab αποτελεί ένα υπό έρευνα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει την πρωτεΐνη PD-1. Αν και επί του παρόντος η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του δεν έχουν αξιολογηθεί πλήρως από καμία ρυθμιστική αρχή, ο FDA του απέδωσε το χαρακτηρισμό Σημαντικά Καινοτόμα Θεραπεία (Breakthrough Therapy), καθώς επέδειξε θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από δύο ομάδες επέκτασης, που περιλάμβαναν 26 ασθενείς με προχωρημένο ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος (CSCC), σε μία κλινική μελέτη Φάσης 1 όπου συμμετείχαν περίπου 400 ασθενείς.

Ο χαρακτηρισμός Σημαντικά Καινοτόμα Θεραπεία περιλαμβάνει όλα τα χαρακτηριστικά του προγράμματος Ταχείας Αξιολόγησης (Fast Track), καθώς και πιο εντατική καθοδήγηση και συζήτηση με τον FDA. Διαφέρει, ωστόσο, τόσο από τη διαδικασία ταχείας έγκρισης όσο και από τη διαδικασία αξιολόγησης κατά προτεραιότητα, που είναι δυνατό να εφαρμοστούν για το ίδιο φάρμακο εφόσον πληρούνται τα σχετικά κριτήρια.

Σημειώνεται πως η EMPOWER-CSCC 1, μία Φάσης 2 δυνητικά πιλοτική ανοικτής σήμανσης μονού σκέλους μελέτη του cemiplimab, βρίσκεται σε διαδικασία εισαγωγής ασθενών με μεταστατικό ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα (CSCC) και τοπικά προχωρημένο και ανεγχείρητο ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος (CSCC).

Εν αναμονή των αποτελεσμάτων των δεδομένων, οι εταιρείες που αναπτύσσουν το cemiplimab προσδοκούν ότι θα υποβάλουν Αίτηση για Άδεια Βιολογικού Προϊόντος στον FDA κατά το πρώτο τρίμηνο του 2018.